ムコ多糖症 難病 骨 内臓 異常が・・ ☆ ムコネット 湘南乃風 純恋歌 応援サイト

ムコ多糖症とは・・・ 遺伝子の異常により体の中の代謝物質「ムコ多糖」の分解酵素を持たないため、「ムコ多糖」が体中に溜まっていき、様々な障害を引き起こしてしまう病気です。

ムコ多糖症は、生まれつきの進行性の難病で骨や内臓に次々と異常が起こり、多くは成人まで生きられず亡くなってしまう現時点では治療が困難な病気です。

国内患者数わずか３００人ですが、手をこまねいてはいられないと・・・『湘南乃風』や『ムコネット』の活動によって国内における治療薬の認可を求める支援の輪はどんどん広がりをみせています。

ムコ多糖症・・・その言葉を覚えるだけでいい・・・そう思って、『湘南乃風』メンバーは、会場を埋め尽くしたファンにそう叫んだ。

彼らは客席に座るわずか数人の子供たちのためだけに「純恋歌」を歌い、“ムコ多糖症”という不治の病と闘う子供たちの応援をしています。

よろしかったら、ムコ多糖症への応援を見てください。

Comments

1. だったい    2007年08月15日 18:31

はじめまして。
ムコ多糖症について補足できたらな、と思って書き込みしております。ムコ多糖症は、何が欠損しているかで型に分かれております
１型→国内承認済
２・６型→国内承認申請中
４型→承認申請を得るために、治験（人類に最初に投与する事）に日本人が参加できるよう、呼びかけを行っています
３・７型→まだ世界でも薬の研究が行われていません
国内の製薬会社はどうしても海外での治験データを元に承認申請をする訳ですが、現状の厚労省のルールでは、海外治験データを日本人に適応するのが難しいのだそうです。最近はオーファンドラッグ（患者がとても少ない為、特別ルールで優先的に審査をしてもらう）や韓国等の近隣諸国でのデータなら日本人に適応できないかどうかの見直しなど、ルールの中で最大限に考慮できるように厚労省も頑張っているみたいです。

どうぞ引き続きムコ多糖症のご理解とご支援をよろしくお願いいたします。

2. ゴルゴ    2007年08月15日 18:43

はじめまして
薬についての事情は以下の通りです
１型→国内承認済
２・６型→国内承認申請中
４型→承認申請をするために、治験（人類に初めて薬を投与する）に日本人が参加できるよう呼びかけている
３・７型→まだ世界でも薬の研究がなされていません

一刻も早く患者さんの手元に薬が届きますように